In einer einzigartigen Behandlung haben universelle Immunzellen zwei Leukämie-Babys geheilt.
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Ärzte des Londoner Great Ormond Street Hospital haben angekündigt, dass von Spendern bereitgestellte manipulierte Immunzellen zwei Leukämie-Babys geheilt haben.
Beide Säuglinge wurden im Alter von 11 und 16 Monaten zuvor einer Behandlung unterzogen, die fehlschlug. Dann verabreichte Waseem Qasim, der Arzt und Gentherapie-Experte, der die Experimente leitete, die Immunzellbehandlung mit großem Erfolg, wie in der in dieser Woche in Science Translational Medicine veröffentlichten Fallstudie beschrieben.
Während für alle Immuntherapiebehandlungen technische T-Zellen (die angreifenden Immunzellen) zur Bekämpfung von Leukämie erforderlich sind, hat der universelle Ansatz von der Stange einen deutlichen Vorteil.
"Der Patient könnte sofort behandelt werden, anstatt Zellen von einem Patienten zu nehmen und herzustellen", sagte Julianne Smith, Vizepräsidentin für CAR-T-Entwicklung bei Cellectis, einem der in Universalzellen investierenden Biotech-Unternehmen, gegenüber Technology Review.
Laut Smith verwandelt der Standardansatz das Blut eines einzelnen Spenders in „Hunderte“ Dosen, die dann eingefroren und gelagert werden.
Dies war der weltweit erste Versuch, preisgünstige Universalzellen zur Krebsbekämpfung einzusetzen. Der Erfolg des Experiments hat die Möglichkeit erhöht, dass Krebspatienten von der Stange eine Zelltherapie erhalten, die Ärzte in die Venen der Patienten tropfen können, ohne dass die Blutzellen jedes Patienten in einer klinischen Umgebung gesammelt und neu konstruiert werden müssen.
"Wir schätzen, dass die Kosten für die Herstellung einer Dosis etwa 4.000 US-Dollar betragen würden", sagte Smith. Dies ist ungefähr zehnmal weniger als die Kosten für die Veränderung der Zellen eines einzelnen Patienten. Jede Behandlung kostet die Versicherer jedoch eine halbe Million Dollar oder mehr, wenn sie den Markt erreichen.
Die universellen Zellen, die den Londoner Säuglingen verabreicht werden, sind die am stärksten genetisch veränderten Zellen, die Ärzte Patienten verabreicht haben. Die Spenderzellen wurden so konstruiert, dass sie den Körper einer anderen Person nicht angreifen, sondern sich auf Krebszellen konzentrieren.
Es besteht jedoch eine gewisse Skepsis gegenüber den Ergebnissen des Experiments. Da die Babys zuvor auch eine Standard-Chemotherapie erhalten hatten, sagten Kritiker, dass die Behandlung nicht beweisen konnte, dass die universellen Zellen die Leukämie wirklich heilten.
"Es gibt einen Hinweis auf Wirksamkeit, aber keinen Beweis", sagte Stephan Grupp, Direktor für Krebsimmuntherapie am Kinderkrankenhaus in Philadelphia, gegenüber Technology Review. "Es wäre großartig, wenn es funktionieren würde, aber das wurde noch nicht gezeigt."